2．分析与评价
以处方和适应病症为关注重点，从立题目的、立题依据、临床试验方案的合理性和可行性等方面对申请注册药物进行客观的综合分析与评价。应特别关注与已上市用于相同适应病症的品种比较，本品的临床定位、优点、特点及开发意义和价值。注意处方组成与拟选择适应病症病因、病机、治法之间的对应关系。所述结论应来源于文献资料和前期已有的研究结果，应具体、客观、具有逻辑性。关注临床试验方案的科学性，是否参考了药学、药效学、毒理学试验结果及先期临床研究结果，是否符合法规要求。
（二）申请生产
本部分内容为支持新药生产上市的所有临床试验资料的概要式总结。临床试验报告应作为重点内容。需要提供临床试验设计、试验过程、试验结果的重要内容，还需在此基础上，对受试药物的疗效和安全性以及风险和受益之间的关系做出评价。
临床试验一览表
┌──────┬─────┬─────┬─────┬───┬────┬─────────┐
│ 试验编号 │ 试验目的 │ 设盲水平 │ 对照情况 │ 疗程 │主要指标│完成例数（试验组/ │
│ │ │ │ │ │ │ 对照组） │
├──────┼─────┼─────┼─────┼───┼────┼─────────┤
│试验一 │ │ │ │ │ │ │
│试验二 │ │ │ │ │ │ │
│试验三 │ │ │ │ │ │ │
│．．．．．．│ │ │ │ │ │ │
└──────┴─────┴─────┴─────┴───┴────┴─────────┘
1．主要研究内容总结
1．1．Ⅰ期临床试验概要
1．1．1 人体耐受性试验概要
简述受试者选择标准。
简述试验设计方法、试验例数。
单次给药组：起始剂量、最大剂量、剂量梯度及确定依据；给药方法；终止指标、观测指标、观测时点；给药后各项指标观察结果，出现的不良反应、异常检测结果及原因分析。
多次给药组：剂量设置、给药方法、疗程及确定依据；终止指标、观测指标、观测时点；给药后各项指标观察结果，出现的不良反应、异常检测结果及原因分析。
人体耐受性试验结论：①安全剂量；②未发生不良反应（包括异常检测结果）的剂量；③发生轻度不良反应（包括异常检测结果）的剂量；④发生中度、重度不良反应（包括异常检测结果）的剂量；⑤不良反应（包括异常检测结果）的性质、危害程度、发生时间、持续时间、有无前期征兆等；⑥推荐Ⅱ期临床试验的剂量和理由。
1．1．2 人体药代动力学试验概要
如进行了该项试验，综述格式和内容可参照本指导原则撰写。
1．2．Ⅱ期临床试验概要、Ⅲ期临床试验概要
Ⅱ期临床试验概要、Ⅲ期临床试验概要分别撰写。同一期临床试验如存在多个适应病症，也应分别撰写；针对同一适应病症的多个试验，也应分别撰写。每个临床试验撰写内容和格式如下。
1．2．1 试验目的
具体说明本项试验的受试对象、干预因素、主要效应指标，明确试验要回答的主要问题，明确药品在相关适应病症治疗中的定位。
1．2．2 病例选择
诊断标准及来源；和/或中医辨证依据；疾病分型（或分期、分度、分级）标准及来源。
纳入病例标准。
排除病例标准。
1．2．3 试验方法
简述临床试验总体设计类型和方法（例如，说明对照选择依据，随机化分组方法，设盲水平及选择依据，样本含量的计算方法以及计算过程中所用到的统计量的估计值及其来源、依据，如进行剂量研究，应说明不同剂量设置依据等）。
简述临床试验用药物（包括对照药）的给药途径、方法、剂量。
说明临床试验用药物（包括对照药）来源、生产企业及批号。
扼要说明疗程及确定依据。
简述合并用药规定。
阐述疗效指标，明确主要疗效指标。
阐述疗效评价方法及依据。
明确是否进行随访，简述随访规定（包括随访目的、随访对象、随访指标、随访周期等）。
简述统计分析计划、获得最终结果的统计方法及确定依据。
简述针对易发生偏倚、误差的环节与因素所采取的质控措施。
Ⅲ期临床试验过程中，如有对方案的修订，说明并简述理由。
1．2．4 试验结果
说明试验的入组、剔除、脱落病例情况（包括剔除、脱落的具体原因）以及统计分析中处理方法；有效性、安全性评价相关数据集。
基线特征数据的组间均衡性分析结果。
依从性分析结果，说明依从性状况对试验结局的影响。
合并用药、伴随治疗情况。
有效性方面：
主要疗效指标评定结果。
次要疗效指标评定结果。
应提供所有重要疗效指标治疗前后的组内比较，以及试验组与对照组之间的比较。
随访结果分析。
