Ⅶ、临床研究的要点
必须强调，体细胞治疗与基因治疗的临床研究比一般基因工程药物或普通药物的应用更为复杂，如将制品包埋于组织、瘤内注射、大量的细胞输入或施行其它手术等。因此必须有实验室和临床专家的协同和密切配合。提出详细的临床使用方案以及在临床监测和其它治疗方面的具体措施。临床研究的方案除基本上参照卫生部颁布的《新药临床研究的指导原则》外，应包括以下几点：
1．本单位(相当于IRB)的审查意见，包括对治疗方案的必要性、可行性、安全性以及对参加研究的临床单位与人员的资料审查意见。
2．选用的病种、病人的年龄范围、性别、疾病的发展阶段(如恶性肿瘤的临床分期)、试用的病例数。应预先制定病例的选择和淘汰的标准。
3．给药的方式、剂量、时间和疗程。如需通过特殊的手术导入细胞或基因制品，应提供详细的方案。
4．确定评估疗效的客观指标，包括临床指标和实验室检测项目。
5．基因治疗应尽可能提供其特有的指标，如导入细胞体内存活率、功能状态以及产生达到治疗目的的生物活性因子的状态、抗体形成等监测的指标。
6．若导入病毒或其它制品，应提供是否有病毒复制以及自体免疫和其它免疫等检测指标。对不同的制品应制订相应的监测方法。
7．对产生的副作用和不良反应必须作详细记录并及时进行总结。
8．鉴于基因治疗的特殊性，必须建立长期随访的计划及措施，以总结是否有远期的危害性(如致畸变等)。
9．对公共卫生和环境污染的考虑。如应用病毒直接导入体内，应提供无水平感染的证据，尤其是要防止对儿童和孕妇的影响。
Ⅷ、结语
鉴于体细胞治疗及基因治疗是一类新的生物技术治疗方法，迄今为止，尚有不少未知的因素，本条例将根据发展情况予以修改和补充。
Ⅸ、参考资料：
1．Points to consider in human somatic Cell Therapy and Gene Therapy(1991)．CBER，FDA，U．S．A Human Gene Therapy 2︰251－256，1991
2．Regulatory issues，The Revised“Points to Consider Document，For Design and Submission of Human Somatic Cell Gene Therapy Protocols”．RAC，NIH’U．S．A．Human Gene Therapy，1︰93－103，1990
