2．若采用病毒直接导入人体，除保证不存在复制型病毒外，还应提供在动物模型中产生的抗体状态、它对有效性的影响，以及可能产生的副作用等资料。
3．若采用的材料属DNA、DNA－脂质体或人工载体复合物(如DNA－糖蛋白)，除一般的毒性试验外，必须通过动物模型提供过敏或自体免疫有关的资料。即使是DNA的直接导入，由于DNA制备物中可能会有杂蛋白，除了提供其化学定量的资料外，还须进行上述的免疫学研究，以保证其安全性。
V、不同批号制品的质控及临床前试验
一个批号的生物制品是指在一个单一容器中充分混匀的一定量的制品。这个概念，同样适合于体细胞治疗及基因的制品。每一批细胞群、载体制备物或其它用于治疗的制品须进行必要项目的检测后才能发放(Release)用于人体。
用于Ex vivo及体内直接导人的基因治疗制品在制备规模上有明显的不同，因此对批号量的概念应有所区别。Ex vivo的制品多来自某一个人体，并用于其本人，因此应把每一次从病人体内获取的经加工后用于人体的新制品作为一个批号。而直接应用于体内的基因治疗制品(如重组病毒、重组DNA或其复合物)，可大批量生产，其批号的概念以及其质控和发放原则等同于一般生物技术制品(见“人用重组DNA制品质量控制要点”)。
针对Ex vivo制品的特殊性，应提出适合于其特点的批号质控标准，例如：
1．细胞的性质鉴定通过细胞形态、表型或生化分析、确证其细胞的特性以及是否存在异质性。
2．活性：定量地证明该细胞的功能或合成某种产物的活性。
3．细胞存活的定量数据以及能用于临床的最低极限。
4．对细胞的各种检测，证明已排除有害因子(如细菌、霉菌、支原体、病毒等)的污染。
5．内毒素的检测若由于细胞的性质而不能进行通常的内毒素检测时，须予以说明。
6．若属于大批量生产的制品，每批均应进行安全试验。
7．若制品经冰冻保存后继续用于病人、而且应用前需融化或再扩增时，则需按ⅢC细胞库的要求再次重复以上的批号检测，才能用于临床。
Ex vivo制品一般由负责治疗的单位进行质控检定，例检定人员必须经过训练，其资格必须经过国家检定机构的认可，并接受其指导。
Ⅵ、关于重组病毒的操作及设施
若申请材料涉及重组病毒的操作，必须提供所在单位具有进行重组病毒的设施(相当于PⅠⅠ级实验室)，以保证工作人员的安全和防止对环境的污染。
