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外源DNA序列的整合，可引起细胞本身基因功能的改变，称为插入性突变。一般来说，插入性突变将从细胞的生物学性质反映出来。为此，导入基因后，若发生细胞形态学、生长特征或生物学功能改变，将考虑已发生“插入突变”，这种细胞不能使用。
5．体内安全性试验
(1)导入人体细胞所用的添加物(如胶元、颗粒或其它物质)，必须作动物毒性试验。
(2)若以病毒DNA、或脂质体直接注入(或植入)人体，必须作动物毒性试验。DNA直接注射(或植入)，应作自体免疫的检测。同时须提供详细的毒理试验报告。
6．逆转录病毒以外的病毒载体(如腺病毒，癌疹病毒，痘苗病毒)，安全性试验原则上按IV－A 1－5相应条例进行。必须排除有致病性的复制型病毒的存在，并提供其体外和体内安全性实验的全部资料。
B．有效性的评价
临床前研究应包括实验模型以证明有效性。虽然，通常在临床试验前尚难提供直接的临床疗效的证据，但临床前研究将为临床试验的合理性提供依据。为此，应提供与有效性相关的下述资料：
1．细胞表型。最终制品如果是细胞，应提供该细胞的形态学、表面标记、功能和生长特征等资料。该细胞应具有预期的功能，例如可在体外试验中产生出某种产物(或因子)或呈现细胞毒效应或干细胞活性等。
2．细胞的产物。若疗效要依赖于细胞产生的某种特殊因子，则必须说明其因子的类别、生物学活性，并提供合成该因子的速度，分泌状态和分泌的稳定性的资料，说明分泌量的安全性和达到生理学的有效程度。如果这种因子存在一种以上的不同的形式(如分泌型和膜结合型)，须说明它们存在的量及比例。
3．体外试验。应提供外源基因导入体细胞后(或体内)基因表达的状态及持续的情况。若外源基因导入的体细胞能杀伤肿瘤细胞，应提供的有效性证明和详细的资料。
4．体内试验。如果有可能以动物模型来进行临床前试验，应测定上述细胞在体内存活的时间及其生物学功能。若细胞需到达体内特定的部位才能显示预期效果，则应分析细胞进入体内后的分布状态。若有合适动物的病理模型，应在这种动物模型中分析其治疗的效果。
若某种治疗方法，确实无法以动物体内实验来显示其有效性，应作特殊说明，并提供有效性的其它依据。
C．免疫学考虑要点：
1．若用异体、异种细胞导入人体，必须提供免疫学的详细检测资料：包括供体与受体间的抗原性差异，组织相容性抗原的匹配性、过敏反应、或自体免疫及移植物对宿主的排斥反应等。
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