A．细胞收集
B．细胞培养的步骤
C．细胞库
D．细胞体外生长和操作中所用材料
E．基因治疗用构建物的分子遗传学特征
Ⅳ、临床前试验
A．安全评价
B．有效性评价
C．免疫学考虑要点
V、不同批号制品的质控及临床前试验
Ⅳ、关于重组病毒的操作及设施
Ⅶ、临床试验的考虑要点
Ⅷ、结语
Ⅸ、参考资料
Ⅰ、引言
A．定义：
体细胞治疗：指应用人的自体、异体或异种(非人体)的体细胞，经体外操作后回输(或植入)人体的治疗方法。将人的细胞经体外操作再回到人体的方式，称为Exvivo。这种体外操作包括细胞在体外的传代、扩增、筛选、药物或其它改变细胞生物学行为的处理。上述细胞可用于治疗，也可应用于诊断或预防的目的。
本文件不包括对生殖细胞的基因操作。
基因治疗：指改变人活细胞遗传物质的一种医学治疗方法(a medical intervention based on modification of genetic materials of living cells)。目前，基因治疗按其基因导入人体的途径可分为两大类。
1． Ex vivo将人体细胞，经体外导入外源基因后再用于人体。
2．体内(In vivo)将含外源基因的重组病毒在保证不存在复制型病毒(Replication competent virus)的前提下，直接用于人体。另外，也已有用含外源基因的重组DNA本身或与人工载体。脂质体或其它介导物质形成复合物后导入人体。以上基因操作用于治疗，也可用于预防的目的。
B．治疗的类型
体细胞治疗包括多种不同的类型，例如：
1．细胞的输入或植入，旨在体内释放某些因子，如酶、细胞因子、凝血因子等。
2．输入激活的淋巴细胞，如淋巴因子激活的杀伤细胞(LAK)或肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)，以其能杀伤肿瘤细胞。
3．植入经体外操作的细胞群，如肝细胞、肌细胞、胰岛细胞，以求在体内发挥复合的生物学作用。
基因治疗包括Ex vivo及In vivo(体内)两种类型。前者实际上也是一种体细胞治疗。治疗用的细胞可通过不同的途径导入体内。例如，细胞可通过静脉滴注、不同部位的注射、或是凝聚状态的细胞、连同固体支持物或微囊的手术植入等。任何附加于细胞的基质、纤维、微粒、或其它物质均应被认为是添加的有活性成分。由于细胞与其它成分间存在有复杂的潜在相互作用的可能性，添加物的成分应当作为进入临床前生物制品的一个组成部分而予以鉴定。
鉴于体细胞及基因治疗的多样性，应根据每一种治疗方法的特定目的、最后用于人体的制品的性质(是细胞还是病毒或其它物质)、导入人体的方式等，提出合理、有效和可行的方案，并提供所用的检测方法及获得的实验数据，以保证临床试验的安全性和有效性。这是各种治疗方法均须遵守的共同准则。
