Ⅱ期临床试验所需病例数：为证明新制品的疗效所需的Ⅱ期临床试验的病例数（一般应不少于２００例，其主要病种不少于１００例）。应严格按照统计学要求，不得随意剔除受试病例。必须另设对照组，其病例数根据专业和统计学要求而定。特殊病种及其他特殊情况所需病例数可视情况而定。
为了获得新制品安全性的初步概念，对那些可能在临床上长期使用的新制品，在Ⅱ期临床试验中，应积累使用半年至一年的适量病例。
Ⅰ～Ⅱ期临床试验的总结：临床医院将Ⅱ期临床试验的所有结果进行统计学处理和评价，并做出相应的结论，与Ⅰ期结果一起，写出正式的新制品临床试验总结。
三、Ⅲ期临床试验
新制品得到卫生部门批准试产之后，即应进行第Ⅲ期临床试验，目的是对该新制品进行社会性考察与评价，重点了解长期使用后出现的不良反应以及继续考察新制品的疗效。
临床验证
目的意义：主要考察新制品疗效和毒副反应，与原用制品对照组进行对比验证。在原制品无法解决时，亦可与同疗效的制品进行对比。
验证设计：必须由有经验的临床医生拟订验证计划，计划中应包括：病例选择标准，对照组设置要求，各项检查指标，剂量与疗程以及使用方法，疗效标准和统计处理方法等。
病例选择：应选择合适的病人，有明确的临床诊断和必要的化验检查及其他检查结果。一般应采用住院病人，在某些情况下也可采用门诊病人，但必须能满足验证设计中所规定的各项要求。所需病例数一般应不少于５０例（其主要病种不少于３０例）或视情况而定。必须另设对照组，其病例数根据专业及统计学要求而定。
新制品须报送的临床研究资料
一、临床试验资料应包括：
（一）Ⅰ期临床试验的全部正式实验记录及正式书面报告（包括试验例数，受试者的性别和年龄，所确定的单次剂量和使用途径，所观察到的各项药理效应包括不良反应，药代动力学的实验结果的统计学处理）。
（二）Ⅱ期临床试验的全部正式记录及正式书面报告（包括病种，病情轻重程度的分析，病例数，病人的性别和年龄，对照组的类别，采用何种标准治疗制品作对照，是否采用双盲法，使用方法和剂量，疗程，使用期间的各种效应包括不良反应，各种检查指标，药代动力学的实验结果，统计学处理，疗效的判断，新制品使用说明书等）。
（三）Ⅲ期临床试验的书面报告（包括新制品在试用期的各种不良反应的结果整理分析及疗效分析）。
二、临床验证资料应包括：
全部正式记录及正式书面报告（包括验证例数，病人的性别和年龄，病种，病情轻重程度的分析，使用方法和剂量，疗程，使用期间的各种效应包括不良反应，各项检查指标，统计学处理，疗效的判断，新制品使用说明书等）。
临床研究中需注意的问题
（一）在对新制品进行临床研究期间，不应同时对受试者使用其他药品。但受试病人因病情严重使用其他药品者例外。
