从药理学和治疗学的角度来说，基因治疗是以构成基因的核酸物质为药物在基因水平进行的治疗。将外源重组基因通过一种特殊的载体和途径载于人体内从而完成基因转移。然后再把载于的基因激活，让其进行基因表达，释放出的活性药物就是基因表达的产物，即蛋白质和酶。如果能严格针对疾病有关的基因进行调控就可以在不影响其它基因的正常功能前提下，达到高效率和低成本的治愈。但是这并不意味着我们已经开启了包治百病的良方，随之而来的伦理和法律问题给我们还是带来了很大的挑战。

　　1980年的马丁，克莱恩（Martian Cline）教授进行了世界上第一例真正的基因治疗，他与该年7月在以色列为一名地中海型贫血病人进行了基因治疗，效果很不明显，虽然也没有什么副作用，但是问题在于这项实验性的治疗并没有申请，而是擅自作主进行的。这也使人民意识到必须要建立基因治疗的游戏规则[19]。1989年以前基因治疗一直都被禁止。而随着一系列动物实验的成功，1989年1月，美国国立卫生研究院和食品药物管理局正式批准国立癌症研究所罗森伯格（W， French Anderson）进行了五例人体试验。试验结果表明效果比预期的还要好。从1992年的20例相关实验到1993年的58例，都在一定程度上反应了基因疗法在一定程度上治愈疾病的可能性。

　　显然我们看见了曙光，但是问题并没有我们想象的那么简单，科学家和医生仍然面对着巨大的风险。哈佛大学在波士顿的一个研究项目悄悄停止，因为参加试验的6名患者已经有3人死亡，而且都没有作出死亡报告。由于一系列的基因治疗的失败，基因治疗被法律严格限制，只有那些病危的人才被允许进行该治疗。

　　其实风险问题还不是最关键的，随着技术的成熟，风险会随之减低。但是随着新技术的不断发展，人类能否在恰如其分地尊重现有道德规范和人权的前提下，良性地运用其在基因组分析方面所获得的成就。换言之，如果我们对基因组分析所涉及的伦理问题认识不足，法律又不完备，会不会在具体的应用中会违背人类的基本道德原则和人权。这真的是我们所担心的[20]。目前我们人类对于基因的认识可以说尚处初级阶段，很多基因我们还不了解其具体作用，就算我们认定了某一基因是致病基因，我们改变了基因的序列之后会发生什么？会不会引起基因在复制的过程中出现不可逆的突变？会不会影响人类的下一代？这些我们只能说不知道，对于未知的东西我们又能有多大的把握。

　　伦理问题的出现就等于在呼吁法律的出台。在主要发达国家，都有单设独立的委员会来审批这样的试验或是药物的。

　　在英国，虽然基因治疗的管理与其他新药的审批一视同仁，但任何的基因治疗都要得到地方伦理委员会和基因治疗咨询委员会的审查和同意，才能由医学管理机构颁发该方案的产品或临床试验许可证。在法国有国家伦理委员会。在德国虽然没有相关管理机构，但是德国却有世界上第一部“基因技术法”，于1992年制定，对基因技术操作，基因专利和临床前的试验研究都作了比较详细的规定。后来又针对临床试验出台了“德国药品法”。意大利的管理主要基于案例。在美国，也有两个法定机构负责：健康和人类服务部的食品与药物管理局和人体试验保护办公室（OHRP）。

　　在我国1993年12月24日由国家科委颁布并实施的第17号令《基因工程安全管理办法》第4条规定：国家科学技术委员会主管全国基因安全工作。并成立了全国基因工程安全委员会，负责基因工程安全的监督与协调。并在第6条将基因工程工作分为四个安全等级加以监督。