美国药品加速审批程序研究
宋华琳
【全文】
一、美国药品加速审评程序的历史源流
在美国，1938年食品、药品和化妆品法创设了新药的上市前许可。根据1962年该法修正案的规定，在FDA认定药品符合特定的安全性和有效性标准以前，新药不能上市。FDA还获得了对临床实验设计和结构的控制权，并要求制药企业根据“实质性证据”（substantial evidence）来证明新药的有效性。
然而从1970年代开始，美国食品和药品管理局就一直受到药品审评程序过于延宕繁冗的指责。批评者认为药品审评过程过于“小心谨慎”，使得美国新药审批时间要落后于加拿大、英国、北欧、日本等国家和地区；认为新药上市的“药滞”（drug lag）现象阻碍了产业竞争力，并使得美国人民没能获得应有的健康服务和药物治疗。甚至还有人将FDA称为“美国先驱产业的杀手”。[1]
在1987年FDA颁布的规章中，当申请新药能治疗新的适应症，或比目前已有的治疗药物更为安全或有效时，可以在获得研究用新药许可但未获得最终批准时，让更多范围的患者服用该药物。[2]在1992年FDA引入了“平行车道政策”（parallel track policy），在这项政策中，参加临床试验的患者服用研究用新药；但无法参与临床试验，却对已有药物缺乏耐受性，或者已有药物对其无效的患者，可以去作为受试者来服用研究用新药。
饶是如此，FDA依然面对强大的要求其在药品审评方面放松规制的压力。在1995年12月，参议员Nancy Kassebaum提出了S. 1477号法案, 即《1995年食品和药品管理局绩效和责任法》[3]。克林顿总统表示愿意接受国会的建议，同时副总统戈尔以及FDA局长David Kessler也宣称在“重塑政府”的名义下，在不牺牲对消费者保护的前提下，加速对新药以及新医疗器械的审评。[4]
最终，在寻求加速药品审评和保护公众健康之间平衡的逻辑下，国会于1997年11月9日通过了《食品和药品管理局现代化法案》，1997年11月21日克林顿总统批准了这部法案。这部法案构成了对美国《1938年食品、药品和化妆品法》的重要修正，它强调FDA的任务不仅在于维护药品的安全性和有效性，还要以及时的方式对新药加以审评。[5]为此，在这部法案中设计了“快车道程序”（fast track programs），同时还设计了其他促进药物加速审评的程序，并强调促进FDA在药品规制领域同其他国家和地区的协调。[6]以下即是对美国药品加速审评程序相对更为详细的阐述。
二、适用快车道程序的条件
